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白内障是全球头号致盲性眼病，眼睛里的 “镜头” 蒙上雾，看清世界就成了奢望 —— 这正是白内障的核心困扰。《中国眼健康白内障防治白皮书》数据显示，我国 60 岁以上人群患病率高达 80%，2020 年成人患者已达 1.3 亿，预计 2050 年将超 2.4 亿，且并非 “老年专属”，紫外线照射、糖尿病、高血压、吸烟酗酒、滥用激素等都会加速发病，先天性、外伤性病例也需警惕。其核心机制是晶状体蛋白变性混浊。

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《中国成人白内障摘除手术指南》明确：90% 患者可通过规范治疗重获清晰视力，目前主流干预分两类：早期用滴眼液（如苄达赖氨酸、谷胱甘肽）延缓进展，中晚期则靠超声乳化、飞秒激光辅助等微创手术摘除混浊晶体、植入人工晶体。《中国成人白内障摘除手术指南》强调 “精准分型 + 早诊早治”，药物仅能延缓早期进展，手术是唯一根治手段。

白内障传统治疗药物

《中国成人白内障摘除手术指南 (2023年)》明确界定，无任何药物可逆转晶状体混浊，药物仅适用于 LOCSⅢ分级＜2级的早期患者，核心价值是延缓病变进展。

1.西药滴眼液：苄达赖氨酸针对早期年龄相关性、代谢性白内障；谷胱甘肽对轻中度皮质性白内障有效；吡诺克辛（白内停）适用于初发期后囊下性白内障。

2.中成药口服：杞菊地黄丸针对肝肾阴虚型早期患者，联合西药使用时混浊进展延缓率优于单用西药组15%。

3.辅助补充剂：维生素C+维生素E可降低高危人群患病风险23%，但不可替代治疗药物。

从药物延缓到根源修复：mRNA 技术的

成熟布局与白内障新可能

当传统药物还在“延缓”时，mRNA已经进击“修复”。从新冠疫苗一战封神，到全球首款RSV-mRNA疫苗冲刺III期，这款“人体打印机”已在感染病、肿瘤、罕见病三大赛道成熟跑通：

1.肿瘤免疫：BioNTech的BNT111（黑色素瘤）、Moderna的mRNA-4157（个体化癌疫苗）均获FDA突破性疗法，一条mRNA编码数十种新抗原，激活T细胞精准清癌。

2.蛋白替代：Moderna的mRNA-3927让丙酸血症患者肝脏“自建”缺失酶，II期临床已取消肝移植需求；囊性纤维化、血友病管线紧随其后。

3.体内基因编辑：CRISPR-Cas9 mRNA-LNP直接肝脏递送，Intellia的NTLA-2001体内剪切TTR基因，ATTR患者血清TTR下降90%，一针替代终身输血。

这些跨领域技术积累，为白内障 mRNA 治疗从动物实验迈向临床奠定了坚实基础。

白内障是全球首位致盲性眼病，目前唯一有效的治疗方法仍是手术。然而，全球仍有超过 80% 的患者因各种原因无法接受手术，尤其是在资源匮乏地区。有没有一种非手术、药物性的治疗方式？中国科学家给出了令人惊喜的答案。

最新研究突破：mRNA 疗法实现白内障逆转

来自深圳的研究团队在Nature Communications发表突破性研究《Ocular delivery of lipid nanoparticles-formulated mRNA encoding lanosterol synthase ameliorates cataract in rats》，在大鼠模型中实现了晶状体混浊逆转，治疗组白内障分级改善超 50%。

团队开发了一种脂质纳米颗粒（LNP）包裹的mRNA药物，编码名为人源羊毛甾醇合酶（hLSS）的蛋白。这种蛋白可以促进羊毛甾醇（lanosterol）的合成，而羊毛甾醇正是维持晶状体透明、防止蛋白质聚集的关键分子。

图源Nature Communications

通过硒酸钠诱导核性白内障、半乳糖诱导糖尿病性白内障的 SD 大鼠模型。在白内障形成前后，实验组将负载 hLSS mRNA的pB-UC18 LNPs递送至大鼠晶状体局部，对照组注射同等剂量空载体。结果说明mRNA药物能有效阻止甚至逆转核性白内障的进展。

图源Nature Communications

从白内障药物的早期筛选的疗效验证到标准化手术的技术迭代，再到如今 mRNA 逆转疗法的突破性进展，动物模型始终是连接基础研究与临床应用的 “桥梁”。它让科研人员能够在可控环境中探索疾病机制、测试治疗方案、规避潜在风险，为每一项白内障治疗技术的临床转化筑牢安全与疗效的根基。

中洪白内障模型介绍——硒性白内障模型制备

造模：SD乳鼠，模型组颈背部皮下注射给药，隔日注射一次，共注射三次，正常组等量注射生理盐水，7天后进行模型验证。

结果：正常组结构正常完整，无明显病理变化，模型组明显可见上皮细胞部分脱落，排列疏松，晶体边缘纤维肿胀，水肿细胞间有空泡形成；中高剂量组的造模效果相对而言要比低剂量好。

中洪白内障模型介绍——D-半乳糖白内障模型

造模：SD大鼠，腹腔注射D-半乳糖溶液，连续注射数周。

结果：正常组样本晶状体上皮细胞排列整齐，无明显病理变化；模型组样本晶状体边缘细胞水肿，有空泡形成，晶体边缘纤维出现无形态水泥样，模型有效。

参考文献：

[1]Chen SP, Woreta F, Chang DF. Cataracts: A Review. JAMA. 2025 Jun 17;333(23):2093-2103. doi: 10.1001/jama.2025.1597. PMID: 40227658.

[2]Song R, Lin Y, Zhang M, Liu Z, Zhang R, Zhao J, Li B. Ocular delivery of lipid nanoparticles-formulated mRNA encoding lanosterol synthase ameliorates cataract in rats. Nat Commun. 2025 Sep 26;16(1):8522. doi: 10.1038/s41467-025-63553-5. PMID: 41006301; PMCID: PMC12474983.

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